Вручена Нобелівська премія 2020 р. з хімії: Редагування генів може зробити кращим майбутнє

Премію отримали дві жінки. Лавреати премії з хімії 2020 року - Еммануель Шарпантьє і Дженніфер Дудна відкрили один з найгостріших інструментів генної технології: генетичні ножиці CRISPR/Cas9. Використовуючи їх, дослідники можуть змінювати ДНК тварин, рослин і мікроорганізмів з надзвичайно високою точністю.

Генетичні ножиці CRISPR / Cas9 зробили революцію в молекулярних науках про життя, відкрили нові можливості для селекції рослин, роблять свій внесок в інноваційні методи лікування раку і можуть втілити мрію про лікування від спадкових захворювань.

Як це часто буває в науці, відкриття цих генетичних ножиць було несподіваним. Під час досліджень Streptococcus pyogenes, однієї з бактерій, які завдають найбільшої шкоди людству, Еммануель Шарпантьє виявила раніше невідому молекулу tracrRNA. Її робота показала, що tracrRNA є частиною древньої імунної системи бактерій, CRISPR/Cas, яка обеззброює віруси, розщеплюючи їх ДНК.

Ферменту Cas9 потрібні дві молекули РНК, щоб знайти свою мішень: так звана CRISPR-РНК з послідовністю розпізнавання для певної послідовності ДНК (червона) та tracrRNA. Центр: Дві молекули РНК можна об’єднати - це полегшує використання CRISPR-Cas9 для дослідницьких цілей. Внизу: CRISPR-РНК разом зі своєю послідовністю розпізнавання приєднується до відповідної послідовності ДНК, визначаючи інтерфейс для Cas9. Так можна вирізати гени або вставити нові.
 

Шарпантьє опублікувала своє відкриття в 2011 році. У тому ж році вона розпочала співпрацю з Дженніфер Дудна, досвідченим біохіміком з великими знаннями РНК. Разом їм вдалося відтворити генетичні ножиці бактерій в пробірці і спростити молекулярні компоненти ножиць, щоб їх було простіше використовувати. Потім в епохальному експерименті вони перепрограмували генетичні ножиці. У своїй природній формі ножиці розпізнають ДНК вірусів, але Шарпантьє і Дудна довели, що ними можна управляти і розрізати будь-яку молекулу ДНК в заздалегідь визначеному місці. Там, де ДНК розрізана, легко переписати життєвий код.

З тих пір, як Шарпантьє і Даудна в 2012 році відкрили генетичні ножиці CRISPR/Cas9, їх використання різко зросло. Цей інструмент сприяв багатьом важливим відкриттям в галузі фундаментальних досліджень, а дослідники рослин змогли вивести культури, стійкі до цвілі, шкідників і посухи. У медицині проходять клінічні випробування нових методів лікування раку, а мрія про те, щоб вилікувати спадкові захворювання, ось-ось стане реальністю. Ці генетичні ножиці вивели науки про життя в нову епоху й у багатьох випадках приносять найбільшу користь людству.

Емманюель Шарпантьє народилася 11 грудня 1968 року в Жювізі-сюр-Орж (Іль-де-Франс). Навчалася в Університеті П'єра і Марії Кюрі (зараз факультет наук Університету Сорбонни) в Парижі.

У 1992-1995 роках була аспіранткою в Інституті Пастера і в 1995 році отримала ступінь доктора мікробіології в Університеті П'єра і Марії Кюрі. Дисертація була присвячена дослідженню молекулярних механізмів розвитку стійкості до антибіотиків. З 1996 року проходила постдокторантуру в американських Рокфеллерівськомк університеті (Нью-Йорк), медичному факультеті Нью-Йоркського університету, Інституті Скербол (Нью-Йорк) і Дитячому дослідницькому госпіталі Сент-Джуда (Мемфіс, Теннессі). У 2002 році Шарпантьє як запрошений професор, а потім як асистент-професор, очолила дослідницьку групу у Віденському університеті (Австрія), де вона продовжувала працювати до 2009 року. У 2009 році стала професором Університету Умео (Швеція). У 2013 році стала професором медичного факультету в Ганновері і в Дослідницькому центрі інфекційних захворювань в Брауншвейгу (Німеччина). З 2014 року є іменним професором фонду Олександра фон Гумбольдта, працюючи в університетах в Умео, Ганновері і Брауншвейгу. З 2015 року – директор департаменту регулювання інфекційної біології Інституту інфекційної біології Товариства Макса Планка. З 2018 року – директор Дослідницького центру патогенів Макса Планка.

Дженніфер Енн Дудна (народилася 19 лютого 1964 р. у Вашингтоні) – американський вчений, біохімік, дослідниця геноміки, одна із творців технології редагування генома CRISPR/Cas9. Праці, в основному, присвячені структурній біології та біохімії. Здобула популярність як дослідник РНК-інтерференції і CRISPR.

Завдяки її фундаментальній праці та лідерству в розвитку редагування генома за допомогою CRISPR, є провідною фігурою в тому, що називається «Революція CRISPR». У 2012 році в своїй праці Дудна і Емманюель Шарпантьє стали першими, хто запропонував використовувати механізм CRISPR/Cas9 для запрограмованого редагування генів, що розцінюється як одне з найбільш значних відкриттів в історії біології. Закінчила Pomona College (бакалавр хімії, 1985). У 1989 році отримала ступінь доктора філософії з біохімії в Гарвардській медичній школі під керівництвом Джека Шостака, згодом нобелівського лавреата 2009 року. Її докторські дослідження фокусувалися на РНК. Зараз Д. Дудна – професор Каліфорнійського університету в Берклі, дослідник Медичного інституту Говарда Хьюза (з 1997), член Національної Академії наук (2002) і Медичної академії (2010) США, іноземний член Лондонського королівського товариства (2016).

Для довідки:

Це вперше, коли Нобелівську премію з хімії поділили дві жінки, але не вперше, коли премію отримують жінки. Коли у 1911 році Марія Кюрі отримала Нобелівську премію з хімії, вона стала першим лавреатом, який отримав одразу два "Нобелі". До цього вона отримала його з фізики за дослідення радіоактивності. Премія ще раз повернулася у родину, коли у 1935 її отримала Ірена Жоліо-Кюрі, старша дочка Марії Склодовської-Кюрі. Цю премію вона отримала разом із чоловіком, Фредеріком Жоліо, який став наймолодшим нобелівським лавреатом з хімії.

Від початку тижня Нобелівський комітет вже оголосив лавреатів цього року у галузі фізіології та медицини, про що ми вже повідомлялм, а також із фізики.
5 жовтня премію з фізіології та медицини поділили троє вчених – Гарві Дж. Альтер, Майкл Хогтон і Чарльз М. Райс "за відкриття вірусу гепатиту С".
Премію з фізики отримали Роджер Пенроуз, Райнхард Генцель та Андреа Гез за дослідження механізмів формування чорних дір.
Цьогорічна премія становить 10 мільйонів крон – це близько 1 мільйона 120 тисяч доларів.
Далі мають оголосити премії з літератури, 9 жовтня – лавреата премії миру, а 12 жовтня також стане відомо, хто отримає премію з економіки.

Джерела: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7

Підготував проф. Віктор Трокоз